Chez les enfants, la leucémie myéloïde aiguë (LMA) est une forme de cancer du sang encore associée à de très faible taux de guérison. Même si moins fréquente que d’autres sous-types de leucémies pédiatriques, la LMA est responsable de la majorité des décès chez l’enfant. La LMA est une maladie composée de divers sous-groupes génétiques, dont certains sont associés à un pronostic fort sombre, avec des taux de survie de l’ordre de 20%. En clinique cependant, tous les enfants reçoivent la même combinaison de médicaments, sans égard quant au sous-type génétique de LMA, vue l’absence de thérapie ciblée. Les enfants ne sont donc pas guéris comme ils ne reçoivent pas un traitement adapté à leur maladie. Le fait que les divers soustypes de LMA soient relativement rares constitue un défi de taille pour étudier la maladie et identifier de nouvelles cibles thérapeutiques.

Le but de ce projet est d’identifier de nouveaux médicaments pour améliore les taux de survie des LMA de haute fatalité de l’enfant. Pour ce faire, l’équipe combinera deux stratégies innovantes. Premièrement, ils utiliseront des modèles uniques de LMA pédiatriques qu’ils ont dérivés de cellules de sang de cordon, palliant ainsi au faible nombre d’échantillons de patients disponibles. L’étude sera complémentée par une biobanque provinciale (Sainte-Justine, CUSM) mise sur pied pour colliger précieusement les cas de LMA de l’enfant. Deuxièmement, ils utiliseront des plateformes technologiques modernes en place à l’IRIC (Institut de Recherche en Immunologie et Cancer) pour tester le potentiel anti-leucémique de milliers de composés chimiques. Par une approche technologique de criblage à large échelle, ils vont également ablater chaque gène individuellement dans les cellules leucémiques pour identifier les déterminants génétiques de la LMA. En tant qu’équipe multidisciplinaire, leur but commun est d’identifier de nouvelles thérapies ciblées en LMA pédiatrique pouvant rapidement être transférées en clinique pour améliorer les taux de survie d’une maladie encore trop létale.